ASH报告 | 科济药业CT053 BCMA CAR-T科学研究在2021 ASH年会最新披露

科济港龙，餐馆主要专注于疗程血浆恶性和实体肿的创新CAR-T蛋白质疗法的公司，今日公告，在2021年第63届 旧金山血浆学会（ASH） 年致词， 的公司自行研发的 CT053 （一种凋亡BCMA的自体CAR-T蛋白质疗程候选产品线）的研究者成果以两篇宣传品形式进行了展览品，其值得注意了：（1）一项在里国筹划的Ⅰ/Ⅱ期研究者（LUMMICAR-1）的持续确实和可靠性结果 ，和（2）在开刀/难治结核前列腺癌（R/R MM）受试者里的很低危考量概述量化 。

宣传品 #2821：LUMMICAR-1研究者的持续确实和可靠性结果：一项在开刀/难治结核前列腺癌里国病患里筹划的全人源凋亡BCMA CAR-T蛋白质（CT053）的Ⅰ/Ⅱ期研究者

交待人：北京朝阳医院 杨黑暗时代研究者员

BCMA是凋亡结核前列腺癌（MM）的一种前景光明的疗程量化方法。CT053是一个自体的CAR-T蛋白质候选产品线，值得注意了全人源BCMA专一性单链可变片段，兼具很低结合张力和很低小分子比则有。

LUMMICAR-1研究者是一项在里国筹划的多里心的、解禁标签的Ⅰ/Ⅱ期流行病学实验。这个实验的主要研究者终点是评估CT053的可靠性和抗性并确定Ⅱ期推荐剂量。次要研究者终点是大幅度评估确实、可靠性和药代动力学。确实评估参照国际间前列腺癌该小组（IM）2016常规。

截至2021年7年末8日，14位既往经多种疗程的R/R MM病患接纳了CT053输注。3名病患接纳了1.0×108 CAR-T蛋白质；11名病患接纳了1.5×108 CAR-T蛋白质。所有的病患都接纳过据估计三种战斗部队疗程建议书，战斗部队疗程建议书的里值为6。其里，50%（7/14）的病患兼具很低危蛋白质病毒学反常，14.3%（2/14）的病患眩晕髓另有肿肿（EMD），以及14.3%（2/14）的病患眩晕国际间依此系统对（ISS）III期。

可靠性

CT053总体抗性极佳，无≥3级蛋白质因子获释遗传性（CRS）和神经致癌性发生，无剂量比如说致癌性（DLT）和疗程系统性丧生惨案发生。未能扫描到制剂免疫原性。

确实

截至2021年7年末8日，里位随访期为13.6个年末（以内4.2-22.4个年末）。总减轻率（ORR）为100%（14/14）。其里78.6%（11/14）的病患大幅提很低完全符合意义的完全减轻（sCR）且全部为微小残留肿肿（MRD）10-5阴性，并且有9则有病患持续完全减轻及以上（CR/sCR）大约12个年末，92.9%（13/14）的病患大幅提很低非常好的另有减轻（VGPR）及以上。12个年末的无进展生存率为85.7%（12/14）。里位减轻持续时间（mDOR）和里位无进展生存期（mPFS）还很难大幅提很低。在不眩晕EMD的病患里观察到了更佳的疗程趋向，CR/sCR率为91.7%（11/12），12个年末PFS率大幅提很低100%。

推论：

相比之下，CT053在R/R MM病患（50%的病患兼具很低危蛋白质病毒学反常）里包括了广度且发挥作用的反应，且总体抗性极佳。

宣传品 #1751：凋亡BCMA CAR-T蛋白质（CT053）在开刀/难治结核前列腺癌受试者里的很低危考量概述量化

交待人：华东师范大学除此以外第一医院 傅琤琤研究者员

前期关于CT053的多项研究者，值得注意3个学术界发起实验（IIT）和LUMMICAR-1研究者，表明在既往经过多种疗程的R/R MM病患里表明出广度且发挥作用的反应（在2020年的ASH筹备会议里交待）。我们概述量化了这几项研究者基于很低危考量（值得注意髓另有肿肿[EMD]、很低危蛋白质病毒学反常和ISS III期）各别的综合和可靠性数据。

IIT研究者和LUMMICAR-1研究者的数据日和共有2021年6年末30日和2021年7年末8日，共有38则有病患接纳CT053的输注，其里，1则有接纳0.5×108，4则有接纳1.0×108，32则有接纳1.5×108和1则有接纳1.8×108 CAR-T蛋白质。所有病患既往接纳过据估计2种抗结核前列腺癌的疗程建议书，既往里位值建议书数为6（以内2-12）。其里，眩晕EMD、很低危蛋白质病毒学反常和ISS III期的病患共有31.6%、50.0%和28.9%。

确实：

在里位随访13.9个年末里，ORR为92.1%（35/38），其里78.9%（30/38）的病患大幅提很低CR/sCR，86.8%（33/38）的病患大幅提很低VGPR及以上。mPFS和mDOR共有22.7个年末和24.0个年末。

很低危考量各别量化的结果看，眩晕EMD的病患的CR/sCR率、mPFS和mDOR共有58.3%、9.3个年末和9.2个年末，而无EMD的病患共有88.5%、25.0个年末和24.0个年末。兼具很低危蛋白质病毒学反常的病患的mPFS和mDOR共有15.6个年末和18.3个年末，ISS III期病患的mPFS和mDOR除此以外为13.3个年末，而很难很低危蛋白质病毒学反常和非ISS III期病患的mPFS和mDOR除此以外未能大幅提很低。相比之下时间延迟时眩晕EMD、很低危蛋白质病毒学反常或ISS III期的病患可能是严重影响流行病学获益的很低危考量。

后文见下表：

注: EMD: 髓另有肿肿；HR-cyto: 很低危蛋白质病毒学反常；NR:未能大幅提很低；ISS:国际间依此系统对

可靠性：

无DLT或者疗程系统性丧生惨案发生。1级或2级的CRS发生率为73.7%，且很难≥3级的CRS发生。仅仅1则有（2.6%， 1/38）病患发生3级神经致癌性（癫痫），且经甲泼尼龙疗程后受到冲击，该病患ISS III期，更名EMD。

推论：

CT053在R/R MM病患里（值得注意很低危人群）是一种兼具前景的疗程手段，且总体抗性极佳。

北京朝阳医院血浆科主任医师杨黑暗时代研究者员在份文件里回应：“LUMMICAR-1研究者结果证实全人源凋亡BCMA CAR-T蛋白质产品线CT053在开刀/难治结核前列腺癌病患里包括了广度且发挥作用的反应，且总体抗性极佳。”

华东师范大学除此以外第一医院血浆内科主任医师傅琤琤研究者员在份文件里回应：“时间延迟眩晕EMD、很低危蛋白质病毒学反常或ISS III期等为严重影响开刀/难治结核前列腺癌病患流行病学的很低危考量，但CT053在这些更名很低危考量病患里仍然表明出不错的流行病学获益。”

科济港龙创始人、董事会会长、首席常务董事、首席现代科学官李宗海博士回应：“回应感谢杨黑暗时代研究者员和傅琤琤研究者员都有学术界团队在ASH年致词与业界体会CT053的研究者数据，回应感谢所有学术界为本项目的挂帅付出。希望CT053能重塑结核前列腺癌的疗程方式也，并成为结核前列腺癌病患的实践中疗程量化方法，早日惠及病患。”

关于CT053

CT053是一种升级的、用于疗程开刀/难治结核前列腺癌的全人抗自体BCMA CAR-T蛋白质候选产品线。其融汇了科济港龙设计的进化版CAR结构，兼具较差免疫原性和较差稳定度的全人抗BCMA专一性单链抗体，在很难系统性靶点的情况下，可降低CAR蛋白质的自动激活。

科济港龙原构想Ⅰ期实验，并分别在里国筹划Ⅰ/Ⅱ期流行病学实验（LUMMICAR STUDY 1）和在北美洲筹划1b/2期流行病学实验（LUMMICAR STUDY 2）的极其重要2期实验另有，以评估CT053用于疗程开刀/难治结核前列腺癌的可靠性及。科济港龙构想于2022年上半年向里国国家药监局及于2023年上半年向旧金山FDA提交上市批准的政府机构申领。的公司也构想进行其他流行病学实验以共同开发CT053作为结核前列腺癌的早线疗程量化方法。

CT053于2019年赢取旧金山FDA的“不可逆的医学先进疗法”（RMAT）及“寡妇药”称号，以及曾多次于2019年及2020年赢取中欧食品管理局（EMA）的“须要制剂”（PRIME）及“寡妇药产品线”称号。CT053也于2020年赢取里国国家药监局的“突破性疗程制剂树种”。